Košickí vedci sa podieľajú na medzinárodnej štúdii liečby sklerózy ALS

Bratislava 14. januára 2020 (SITA/HSP/Foto:Pixabay)

Košickí vedci sa podieľajú na originálnej štúdii venujúcej sa liečbe sklerózy ALS, ktorá poškodzuje nervové bunky v mozgu a mieche. Informovala o tom hovorkyňa Slovenskej akadémie vied (SAV) Monika Hucáková

Najnovšie číslo prestížneho časopisu Nature Medicine publikovalo výsledky medzinárodného tímu, ktorého súčasťou boli aj výskumníci z košických pracovísk SAV. Hlavným autorom štúdie a vedúcim výskumného tímu je košický rodák Martin Maršala, ktorý pôsobí aj v Neurobiologickom ústave Biomedicínskeho centra SAV v Košiciach. Štúdia vznikla na University of California San Diego.

Vedci sa v štúdii venujú amyotrofickej laterálnej skleróze (ALS), čo je neurodegeneratívne ochorenie vedúce k poškodeniu nervových buniek v mozgu a mieche. Originalita tejto štúdie je v novom prístupe ako účinne podať vírus, ktorý dokáže vypnúť gén spôsobujúci ALS. „V súčasnosti poskytuje tento terapeutický prístup najúčinnejšiu terapiu, aká sa kedy preukázala na myších modeloch ALS spojených s mutovaným génom SOD1,“ uviedol Maršala.

Účinnosť liečby u dospelých zvierat podľa vedca naznačuje, že nový spôsob by mohol byť účinný aj pri iných neurodegeneratívnych poruchách, kde je potrebné dopraviť génovú terapiu do tkaniva miechy. Výskumný tím skúšal nový postup aj u dospelých ošípaných, ktorých rozmery miechy sú podobné ako u ľudí.

Štúdia rieši taktiež optimálnu a bezpečnú dávku liečebného vektora pri podaní vírusu. „U myší viac ako rok po liečbe neboli pozorované žiadne zistiteľné vedľajšie účinky súvisiace s liečbou. Je preto nevyhnutné definovať bezpečnostné limity liečby na veľkých experimentálnych zvieratách, čo je podmienka pre prenos tohto spôsobu liečby do klinického testovania,“ uviedli vedci.

Verejnosti sa ALS dostala do povedomia výzvou na sociálnych sieťach „Ice bucket chalenge“, v ktorej sa ľudia oblievali ľadovou vodou a zároveň prispievali na výskum a liečbu tejto choroby. Pri ochorení sú postihnuté najmä motorické neuróny zodpovedné za pohyb s následnou progresívnou stratou schopnosti ovládať svaly. To ovplyvňuje schopnosť hovoriť, jesť, pohybovať sa a dýchať. V súčasnosti existuje iba symptomatická liečba príznakov ochorenia, ktorému väčšina pacientov podľahne v priebehu dva až päť rokov po diagnóze. Medzi známe osobnosti, ktoré boli postihnuté týmto ochorením, patril aj anglický fyzik a matematik Stephen Hawking, ktorý zomrel v roku 2018 ako 76-ročný.